Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Forskningsdame

15 milloner dollar til ny legemiddel-forskning i USA


Medikamentnytt, Behandling
21.12.2014

Cystic Fibrosis Foundation (CFF) har i løpet av kort tid fått inn 3,3 millioner i friske forskningsdollar og inngått forskningsavtale til en verdi av 15 millioner dollar med et nytt firma om ny mulig behandling for CF. Denne gang forsøker man å lage friske kopier av CFTR-proteinene.

 

I november kunngjorde CFF at de hadde solgt sine royaltyrettigheter for ivacaftor og lumacaftor i Vertex. Dette innbragte 3,3 millioner dollar, noe som tilsvarer omtrent 24 millioner kroner (vekslingskurs 1USD = 7,3NOK). Pengene skal brukes til forskningsprogrammer og CF-omsorg og pasientprosjekter, skriver CFFs direktør John F Beall i denne kunnngjøringen

 

Nytt medisinutviklingsprosjekt til 15 millioner dollar

Via sitt eget selskap for utvikling av nye CF-legemidler, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics (CFFT), har CFF også inngått et nytt forskningssamarbeid med biofarmasiselskaprt Shire plc. Avtalen er verdt 15 millioner dollar, omtrent 109 millioner norske kroner (vekslingskurs 1USD = 7,3NOK), altså nær 110 millione norske kroner.

 

Inhalasjonsmedisin

Det flerårige prosjektet går ut på å utvikle en mulig behandling som vil kunne gis som en aerosol, altså som inhalasjon. Målet er at denne mulige aerosolen skal kunne bidra til økt lungefunksjonen og redusere lungeinfeksjoner i både antall og alvorlighet.

 

mRNA: bruksanvisning for proteinene

Mutasjoner i CF-genet hindrer en normal produksjon av CFTR-protein. Feilen i CFTR-proteinet er det som skaper CF. Firmaet CFF har inngått forskningsavtale med, jobber med å få frem en unik teknologi som skal kunne transportere såkalt ”messenger RNA” (mRNA) til CFTR-proteinet direkte til lungene. Der tenker man at kroppens cellemekanismer kan produsere CFTR-kopier som vil virke. 

Messenger RNA (mRNA) formidler genetisk kode som er svært viktig for at kroppens proteiner skal fungere skikkelig.

 

Uavhengig av mutasjonstype

Hvis dette prosjektet lykkes, vil denne mulige behandlingen med messenger RNA (mRNA) kunne brukes av alle med CF, uavhengig av hvilken mutasjon man har.

Les mer om dette 15-milloners legemiddelsamarbeidet her

 

10-15 års utviklingstid

Å utvikle nye legemidler er en tidkrevende og omstendelig prosess. Det kan ta opp mot 10-15 år fra en idé foreligger til legemiddelet er ferdig testet, godkjent og til det er tilgjengelig for pasientene. Undervegs i prosessen kan det dukke opp alvorlige bivirkninger eller at det mulige legemiddelet rett og slett ikke har den effekten man hadde håpet. Det er derfor lurt å ha litt is i magen samtidig som man opprettholder håp og entusiasme når det kommer nyheter om nye mulige legemidler.

  

Mer om mRNA (på norsk)

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen