Logo - Norsk forening for cystisk fibrose

Se nyhetssaker om Medikamentnytt

Medikamentnytt

Det gjøres en enorm innsats for å få frem nye medisiner for cystisk fibrose. De siste årene har man hatt store gjennombrudd med såkalte kausalmedikamenter - medikamenter som kan ha kurerende effekt.

 

Mennesker med CF er helt avhengige av en omfattende mengde medisiner for å kunne overleve. De vanligste medisinene for CF er (de vanligste først): ulike typer slimløsende, bronkodillaterende, ulike typer antibiotika, fordøyelsesenzymer. I tillegg kan det være maveregulerende, insulin, kortison, smertestillende medisiner. Medisinene gis både som tabletter, inhalasjon (tørr og via forstøver) og intravenøst. Fra 2012 har det også kommet årsakbehandlende medisiner, såkalte CFTR-modulatorer. Disse er designet for spesifikke CF-mutasjoner, se mer lenger ned.

 

Følg medikamentnytt på norsk

NFCF er opptatt av å gi oppdatert informasjon om medikamentsektoren for CF. Bruk den blå linken oppe til høyre på siden, eller gå til Nyheter-seksjonen, bruk linken nederst på siden. Der finnes løpende nyheter om nye medikamenter, når de kommer til Norge, foreskrivingsmulighet (blå resept eller individuell refusjon) medikamentforskning og andre relevante oppdateringer.

 

Internasjonal medikamentforskning for CF

Forskningsmiljøer over hele verden samarbeider til en hver tid på flere store prosjekter for å finne nye medisiner for CF. Utviklingsprosjektene er ofte samarbeid mellom CF-fagmiljøer, velrennomerte forskningsmiljøer utenfor CF-miljøet og CF-organisasjoner.

 

Årsaksbehandlende medikamenter

De siste årene har man hatt store fremskritt med utviklingen av såkalte kausalmedikamenter for CF. Et kausalmedikament er et medikament som retter seg inn mot det som forårsaker sykdommen. Slike medikamenter kan ha en hel eller delvis kurerende effekt. Alle andre medikamenter som er i bruk for CF, er symptomdempende medikamenter. Kausalmedikamenter kalles også årsaksbehandlende, presisjonsmedikamenter eller persontilpassede medikamenter. Siden 2012 har slike medikamenter vært i bruk i Norge for CF'ere med utvalgte mutasjoner. Dette fordi disse legemidlene er spesialutviklet for bestemte mutasjoner og bare virker på disse. Denne gruppen medikamenter påvirker CFTR-proteinet, og kalles derfor CFTR-modulatorer, fordi de gjenoppretter CFTR-proteinets funksjon helt eller delvis.

 

Genterapi og stamcellebehandling

Internasjonalt forskes det intenst for å kunne få frem en endelig kur for cystisk fibrose. CRISPR/cas9 og lignende metoder er sentrale her. Andre viktige begreper er stamceller, pluripotente stamceller og vektorer. Det er langt frem, men håpet ligger i fremtiden.

 

Tabell med medikamentprosjekter

Nettsiden Drug Development Pipeline hos amerikanske Cystic Fibrosis Foundation gir en oppdatert og god oversikt over utviklingsprosjekter og nyutviklede CFmedikamenter. Britiske Cystic Fibrosis Trust har også informasjon om utviklings- og forskningsprosjekter som tar sikte på nye CF-medikamenter.

 

Egne regler for sjelden sykdom 

CF er en sjelden sykdom, og har derfor "Orphan Drug"-status. Dette betyr blant at både EMA og FDA setter litt lavere krav til hva slags dokumentasjon som må til for å få godkjennings- og markedsføringstillatelser.  I tillegg behandles slike søknader raskere enn søknader for ikke-orphan-drugs. EMA er European Medicines Agency med ansvarsområde EU (Norge er tilknyttet gjennom egne avtaler) og Food and Drug Administration i USA. Norsk tilsvarende etat er Statens legemiddelverk.

 

 

 


Se også våre nyhetssaker om Medikamentnytt

Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen